MARC details
| 000 -CABECERA |
| campo de control de longitud fija |
06793nam a22004215i 4500 |
| 003 - IDENTIFICADOR DEL NÚMERO DE CONTROL |
| campo de control |
ESmaUEC |
| 006 - CÓDIGOS DE INFORMACIÓN DE LONGITUD FIJA--CARACTERÍSTICAS DEL MATERIAL ADICIONAL |
| campo de control de longitud fija |
a||||fo|||| 00| 0 |
| 007 - CAMPO FIJO DE DESCRIPCIÓN FÍSICA--INFORMACIÓN GENERAL |
| campo de control de longitud fija |
cr nn nnnaamaa |
| 040 ## - FUENTE DE LA CATALOGACIÓN |
| Centro catalogador/agencia de origen |
ES-MaUEC |
| Lengua de catalogación |
spa |
| Centro/agencia transcriptor |
ES-MaUEC |
| 001 - NÚMERO DE CONTROL |
| campo de control |
109357 |
| 005 - FECHA Y HORA DE LA ÚLTIMA TRANSACCIÓN |
| campo de control |
20230102113412.0 |
| 008 - DATOS DE LONGITUD FIJA--INFORMACIÓN GENERAL |
| campo de control de longitud fija |
190330s2019 gw | s |||| 0|eng d |
| 020 ## - NÚMERO INTERNACIONAL ESTÁNDAR DEL LIBRO |
| Número Internacional Estándar del Libro |
9783030030957 |
| 024 7# - IDENTIFICADOR DE OTROS ESTÁNDARES |
| Número estándar o código |
10.1007/978-3-030-03095-7 |
| Fuente del número o código |
doi |
| 050 #4 - SIGNATURA TOPOGRÁFICA DE LA BIBLIOTECA DEL CONGRESO |
| Número de clasificación |
RC925.5 |
| Número de documento/Ítem |
2019 EB |
| 245 10 - MENCIÓN DE TÍTULO |
| Título |
Muscle Gene Therapy |
| Mención de responsabilidad, etc. |
edited by Dongsheng Duan, Jerry R. Mendell. |
| 250 ## - MENCIÓN DE EDICIÓN |
| Mención de edición |
2nd ed. 2019. |
| 264 #1 - PRODUCCIÓN, PUBLICACIÓN, DISTRIBUCIÓN, FABRICACIÓN Y COPYRIGHT |
| Producción, publicación, distribución, fabricación y copyright |
Cham, Switzerland |
| Nombre del de productor, editor, distribuidor, fabricante |
Springer International Publishing |
| Fecha de producción, publicación, distribución, fabricación o copyright |
2019 |
| 336 ## - TIPO DE CONTENIDO |
| Término de tipo de contenido |
Texto |
| Código de tipo de contenido |
txt |
| Fuente |
rdacontent |
| 300 ## - DESCRIPCIÓN FÍSICA |
| Extensión |
1 recurso en línea (XVI, 811 páginas) |
| Otras características físicas |
78 ilustraciones, 58 ilustraciones a color |
| 337 ## - TIPO DE MEDIO |
| Nombre/término del tipo de medio |
electrónico |
| Código del tipo de medio |
c |
| 338 ## - TIPO DE SOPORTE |
| Nombre/término del tipo de soporte |
recurso electrónico |
| Código del tipo de soporte |
cr |
| 347 ## - CARACTERÍSTICAS DEL ARCHIVO DIGITAL |
| Tipo de archivo |
text file |
| Formato de codificación |
PDF |
| 490 0# - MENCIÓN DE SERIE |
| Mención de serie |
Biomedical and Life Sciences (Springer-11642) |
| 505 0# - NOTA DE CONTENIDO CON FORMATO |
| Nota de contenido con formato |
Part 1 Foundations for muscle gene therapy -- Chapter 1. An overview of muscle biology and physiology for muscle gene therapy -- Chapter 2. Molecular basis of muscle disease -- Chapter 3. Animal models for muscle disease and muscle gene therapy -- Chapter 4. Muscle stem cell biology and implication in gene therapy -- Chapter 5. Pluripotent stem cells for gene therapy of hereditary muscle disorders -- Chapter 6. MicroRNAs (miRs) in muscle gene therapy -- Chapter 7. Immune system regulation of muscle injury and disease -- Chapter 8. Design of muscle gene therapy expression cassette -- Chapter 9 Non-viral vector mediated muscle gene therapy -- Chapter 10. Viral vectors for muscle gene therapy -- Chapter 11. Development of next generation muscle gene therapy AAV vectors -- Chapter 12. Histological and biochemical evaluation of muscle gene therapy -- Chapter 13. Optical polarization tractography imaging of structural changes in the skeletal and cardiac muscles of the mdx4cv mice -- Chapter 14. Biomarkers for muscle disease gene therapy -- Chapter 15. Large-scale clinical manufacturing of AAV Vectors for systemic muscle gene therapy -- Chapter 16. Genome-editing for muscle gene therapy -- Part 2 Preclinical muscle gene therapy -- Chapter 17. Considerations on preclinical muscle gene therapy studies -- Chapter 18. Gene replacement therapy for Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 19. Recent advances in AON-mediated exon-skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 20. AAV-mediated exon-skipping therapy for Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 21. Alternate translational initiation of dystrophin: a novel therapeutic approach -- Chapter 22. Genome editing for Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 23. Sarcolipin knockdown therapy for Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 24. Gene therapy for central nervous system in Duchenne muscular dystrophy -- Chapter 25. Therapeutic approach for dysferlinopathy in animal models -- Chapter 26. Muscle cell membrane repair and therapeutic implications -- Chapter 27. Treatment of muscular dystrophy-dystroglycanopathy: unlocking the potential of genetic engineering -- Chapter 28. RNAi therapy for dominant muscular dystrophies and other myopathies -- Chapter 29. Gene therapy for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) -- Chapter 30. Gene therapy and gene editing for myotonic dystrophy -- Chapter 31. Gene therapy for oculopharyngeal muscular dystrophy -- Chapter 32. Gene therapy for X-linked myotubular myopathy -- Chapter 33. Pre-clinical gene therapy studies for metabolic myopathy -- Chapter 34 Elimination of mutant mitochondrial DNA in mitochondrial myopathies using gene editing enzymes -- Chapter 35. Gene therapy for Charcot-Marie-Tooth inherited neuropathy -- Chapter 36. Muscle - a potent target in vaccination -- Part 3 Clinical muscle gene therapy -- Chapter 37. Patient and family perspective on muscle gene therapy -- Chapter 38. Design of clinical trials for gene therapy in muscular dystrophy -- Chapter 39. Path to clinical trials: trial design, development of the clinical product and safety concerns in the implementation of clinical trials -- Chapter 40. Muscle MRI as an endpoint in clinical trials -- Chapter 41. Gene therapy clinical trials for Duchenne and limb girdle muscular dystrophies lessons learned -- Chapter 42. Duchenne muscular dystrophy exon-skipping trials -- Chapter 43. What we have learned from 10 years of DMD exon skipping trials -- Chapter 44. Clinical gene therapy trials for Pompe disease -- Chapter 45. Muscle-directed gene therapy for alpha-1 antitrypsin deficiency. |
| 520 3# - SUMARIO, ETC. |
| Sumario, etc. |
About 7 million people worldwide are suffering from various inherited neuromuscular diseases. Gene therapy brings the hope of treating these diseases at their genetic roots. Muscle Gene Therapy is the only book dedicated to this topic. The first edition was published in 2010 when the field was just about to enter its prime time. The progress made since then has been unprecedented. The number of diseases that have been targeted by gene therapy has increased tremendously. The gene therapy toolbox is expanded greatly with many creative novel strategies (such as genome editing and therapy with disease-modifying genes). Most importantly, clinical benefits have begun to emerge in human patients. To reflect rapid advances in the field, we have compiled the second edition of Muscle Gene Therapy with contributions from experts that have conducted gene therapy studies either in animal models and/or in human patients. The new edition offers a much needed, up-to-date overview and perspective on the foundation and current status of neuromuscular disease gene therapy. It provides a framework to the development and regulatory approval of muscle gene therapy drugs in the upcoming years. This book is a must-have for anyone who is interested in neuromuscular disease gene therapy including those in the research arena (established investigators and trainees in the fields of clinical practice, veterinary medicine and basic biomedical sciences), funding and regulatory agencies, and patient community. |
| 650 #7 - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL DE MATERIA--TÉRMINO DE MATERIA |
| Fuente del encabezamiento o término |
embne |
| Término de materia o nombre geográfico como elemento de entrada |
Músculos |
| Subdivisión general |
Enfermedades |
| 9 (RLIN) |
169472 |
| 650 #7 - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL DE MATERIA--TÉRMINO DE MATERIA |
| Fuente del encabezamiento o término |
embne |
| Término de materia o nombre geográfico como elemento de entrada |
Terapia genética |
| 9 (RLIN) |
150702 |
| 710 2# - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL--NOMBRE DE ENTIDAD CORPORATIVA |
| Nombre de entidad corporativa o nombre de jurisdicción como elemento de entrada |
SpringerLink (Online service) |
| 9 (RLIN) |
106996 |
| 700 1# - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL--NOMBRE DE PERSONA |
| Nombre de persona |
Duan, Dongsheng. |
| Término indicativo de función/relación |
editor literario |
| Código de función/relación |
edt |
| -- |
http://id.loc.gov/vocabulary/relators/edt |
| 700 1# - PUNTO DE ACCESO ADICIONAL--NOMBRE DE PERSONA |
| Nombre de persona |
Mendell, Jerry R. |
| Término indicativo de función/relación |
editor literario |
| Código de función/relación |
edt |
| -- |
http://id.loc.gov/vocabulary/relators/edt |
| 776 08 - ENTRADA/ENLACE A UN FORMATO FÍSICO ADICIONAL |
| Información de relación/Frase instructiva de referencia |
Printed edition: |
| Número Internacional Estándar del Libro |
9783030030940 |
| 776 08 - ENTRADA/ENLACE A UN FORMATO FÍSICO ADICIONAL |
| Información de relación/Frase instructiva de referencia |
Printed edition: |
| Número Internacional Estándar del Libro |
9783030030964 |
| 856 40 - LOCALIZACIÓN Y ACCESO ELECTRÓNICOS |
| Identificador Uniforme del Recurso |
https://go.openathens.net/redirector/universidadeuropea.es?url=https://doi.org/10.1007/978-3-030-03095-7 |
| Nota pública |
Acceso a este recurso digital (usuarios Universidad Europea de Madrid) |
| 999 ## - NÚMEROS DE CONTROL DE SISTEMA (KOHA) |
| -- |
1 |
| 988 ## - NOTA LOCAL 598 |
| Nota local 598 |
Primersemestre_2019_BiomedLife |
| 942 ## - ELEMENTOS DE PUNTO DE ACCESO ADICIONAL (KOHA) |
| Fuente del sistema de clasificación o colocación |
Library of Congress Classification |
| Tipo de ítem Koha |
LIBRO-E NO PRÉSTAMO |
| 998 ## - FONDO MILLENIUM |
| Biblioteca |
SI |
| Tipo de registro |
m |
| Tipo de materia |
z |
| Idioma |
eng |
| País |
gw |
| h |
0 |
| Fecha creación |
08/2019 |
| e |
k |
| Catalogado |
Sí |